Американската агенција за храна и лекови (ФДА) одобри нов третман за ретка болест на згрутчување на крвта. Со оглед на тоа дека една доза ќе чини 3,5 милиони долари, тоа е најскапиот лек во светот.
Иако износот за третманот изгледа огромен, неодамнешната анализа на исплатливоста на лекот сугерира дека тоа е релативно фер цена за ефектот на самиот третман – барем во САД.
Лекот Hemgenix е генска терапија за хемофилија Б, ретка генетска болест која предизвикува нарушување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат епизоди на крварење кои тешко се запираат.
Хемофилија Б обично е почеста кај мажите отколку кај жените. Се проценува дека речиси 8.000 мажи во САД моментално страдаат од оваа доживотна болест. Примарниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но тој е доживотен и затоа скап третман.
Оние со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето, пишува „Science Alert“.
Експертите проценуваат дека за време на животот на индивидуален возрасен пациент со умерена до тешка хемофилија Б во САД, се трошат помеѓу 21 и 23 милиони долари за лекови. Трошоците за лекување во ОК се поевтини отколку во САД или на друго место во Европа, но сепак изнесуваат десетици милиони долари по пациент во текот на нивниот животен век.
Hemgenix, од друга страна, е интравенски производ со единечна доза. Производот се внесува во телото врз основа на вирусен вектор кој испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб. Потоа, клетките сами ги реплицираат генетските информации, ширејќи ги упатствата за протеинот за коагулација познат како фактор IX.
Досега, две студии ја испитуваа ефикасноста и безбедноста на Hemgenix. По добивањето на генска терапија, стапката со која пациентите имале неконтролирано крварење се намалила за повеќе од 50 проценти. Несаканите ефекти вклучуваат главоболки, симптоми слични на грип и покачени ензими на црниот дроб.